- SLEEK resulterar i en mycket effektiv multitransgen knock-in och tillåter reglering av transgent uttryck
- Dubbelinjicerade iNK-celler visar potent tumördödande effekt och långvarig in vivo-resistens i äggstockscancermusmodeller.
CAMBRIDGE, Massachusetts, 18 maj 2022 (GLOBE NEWSWIRE) – Editas Medicine, Inc. Ledande genomredigeringsföretag (Nasdaq: EDIT) kommer att presentera information om SLEEK (Selection by Essential-gene Exon Knock-in) genredigeringsteknologi idag vid det 25:e årliga mötet för New Gene Editing Technologies and Applications Session. American Society for Gene and Cell Therapy (ASGCT) hålls i Washington, DC, och praktiskt taget från 16-19 maj 2022.
“Trots de senaste framstegen lider många cellbaserade läkemedel av ineffektiva injicerande transgena belastningar och hög heterogenitet, vilket kan minska effektiviteten och skapa potentiella säkerhetsproblem. SLEEK är designat för att möta dessa utmaningar genom att uppnå effektiv injektion av flera transgener, vilket gör att transgena belastningar kan tystas över tid och skapa effektiva knock-out-möjligheter med hjälp av mallar för icke-virala DNA-donatorer, säger Mark S. Shirman, Ph.D. ., Executive Vice President och Chief Scientific Officer för Editas Medicin. “Vi använde SLEEK för att uppnå mycket hög effektivitet i T-celler, B-celler och naturliga mördarceller (NK). Våra dubbelknacka NK-celler, redigerade av SLEEK och härledda från iPSC, rengjorde effektivt tumören, förbättrade överlevnaden och höll länge. in vivo persistens i äggstockscancer musmodell. Vi tror att denna teknologi har potential att avsevärt förbättra nästa generation av cellbaserade läkemedel, med början med EDIT-202, NK-cellonkologiprogrammet som härrör från den första iPSC i preklinisk forskning. ”
SLEEK användes för att införliva CD16- och mbIL-15-laster i iPSCs, vilket resulterade i NK-celler som signifikant förbättrade tumördödning och överlevnad jämfört med vildtyps-NK-celler. Celler modifierade av SLEEK visade också stark antikroppsberoende cellcytotoxicitet och förbättrad resistens utan behov av exogent cytokinstöd.
Ytterligare nyckelresultat om SLEEK inkluderar:
- Ger mer än 90 % redigeringseffektivitet i relevanta celltyper utan att påverka långsiktig livskraft eller expansion.
- Transgen promotortystnad möjliggör konstruktivt och robust uttryck i celltyper härledda från iPSC, vilket är ett stort problem under differentieringsprocessen.
- Chimära antigenreceptorer (CAR) och allogena sköldar har visat sig vara användbara med kliniskt signifikanta belastningar.
- Ger riktade attacker mot kliniskt signifikanta ex vivo-celltyper, inklusive T-celler, B-celler och NK-celler.
- Tillåter reglering av transgent uttryck baserat på olika stimulanskrafter hos olika nyckelgener.
- AAV6 på nyckelattribut tillåter användning av icke-virala DNA-mallar som matchar prestanda för guldstandarden, och AA6 stöder potentiellt mer sofistikerade smideskassetter, vilket undviker begränsningar av lastkapaciteten.
Ytterligare presentationer på ASGCTI en muntlig presentation vid ASGCTs årsmöte måndagen den 16 maj 2022 gav Editas information om EDIT-101-programmet för behandling av Leber Congenital Amaurosis 10 (LCA10), en retinal degenerativ störning associerad med CEP290 som visar gynnsam immunogenicitet. profil.
Torsdagen den 19 maj 2022 kommer Editas att presentera en muntlig presentation om programmet EDIT-103 utvecklat för behandling av rhodopsin-associerad autosomal dominant retinitis pigmentosa (RHO-adRP). Presentationen belyser prekliniska data från icke-mänskliga primatstudier av EDIT-103, som visar cirka 100% genredigerare knockout av den endogena RHO-genen och mer än 30% ersättningsproteinnivåer.
Den fullständiga listan över Editas Medicine-presentationer på ASGCT finns nedan. Sammanfattningar finns tillgängliga på ASGCT:s webbplats och presentationer kommer att publiceras på Editas Medicine under konferensen.
Muntliga presentationer:Titel: Den första mänskliga EDIT-101 Immunity Security Profile In vivo CRISPR genredigeringsterapi för CEP290– Förknippas med retinal degenerationDatum och tid för sessionen: Måndagen den 16 maj 2022, 13:30 – 15:15 ETPresentationstid: 14:45 – 15:00 ETSessionens namn: Gen- och cellterapiförsök pågår
Titel: SLEEK: En metod för effektiv inkorporering och uttryck av transgena belastningar för en ny generation av cellbaserade läkemedelDatum och tid för sessionen: Onsdagen den 18 maj 2022, 15:45 – 17:30 ETPresentationstid: 17:00 – 17:15 ETSessionens namn: Ny genredigeringsteknik och applikationer
Titel: En mutationsoberoende CRISPR / Cas9-baserad knockout- och ersättningsstrategi för att behandla rhodopsin-associerad autosomal dominant retinitis pigmentosaSession Datum och tid: Torsdagen den 19 maj 2022, 10:15-12:00 ETPresentationstid: 10:15-10:30 ETSessionens namn: Oftalmiska och hörselsjukdomar
Affischpresentation:Titel: EDIT-202, multiplexerad CRISPR-Cas12a genetiskt modifierad iPSC-härledd NK-cellterapi har långvarig effekt, främjar och förbättrar hög cytotoxicitet In vivo TumördödandeDatum och tid för sessionen: Onsdagen den 18 maj 2022, 17:30–18:30 ETSessionens namn: Cancer – riktad gen- och cellterapi II
Om SLEEK genredigeringSLEEK (Selection by Essential-gene Exon Knock-in) genredigering är en optimerad metod för att utveckla nästa generations cellterapiläkemedel för cancer och andra allvarliga sjukdomar. Genom att använda Editas Medicines specialformulerade AsCas12a-nukleas tillåter SLEEK högeffektiv, multitransgen injektion av inducerade pluripotenta stamceller (iPSCs), T-celler och naturliga mördarceller (NK), samtidigt som det ger robust, transgent uttryck. Editas Medicine använder för närvarande SLEEK-teknologi i sina onkologiprogram.
Handla om Mediciner släpptesSom ett ledande genomredigeringsföretag strävar Editas Medicine efter att förvandla kraften och potentialen i genomredigeringssystemen CRISPR / Cas9 och CRISPR / Cas12a (även känd som Cpf1) till en kraftfull behandlingslinje för människor med allvarliga sjukdomar runt om i världen. . Editas Medicine syftar till att upptäcka, utveckla, tillverka och kommersialisera transformativa, hållbara, exakta genomiska läkemedel för ett brett spektrum av sjukdomar. Besök www.editasmedicine.com för den senaste informationen och vetenskapliga presentationer.
Framtida uttalandenDenna presskommentar är “kan”, “uppskatta”, “förvänta”, “fortsätta”, “tro ord” maj “,” planera ” Även om “potentiell”, “skulle”, “bör”, “projektera”, “mål” , “förutsäga” och liknande uttryck är utformade för att definiera framsynta påståenden, alla “avsiktliga framsynta rapporter innehåller vissa ord. Företaget kan verkligen uppnå de planer, avsikter eller förväntningar som avslöjas i dessa framsynta rapporter, och kommer inte att ha överdrivet förtroende för dessa framsynta rapporter. Planer, avsikter och förväntningar som avslöjas i dessa framsynta rapporter som ett resultat av olika faktorer, inklusive faktiska resultat eller händelser, kan skilja sig väsentligt: kandidater som är specifika för initieringen och prekliniska studier och klinisk och klinisk produktutveckling av företagets produkt; tillgänglighet och tidpunkt för prekliniska studier och kliniska resultat; om de mellanliggande resultaten från den kliniska prövningen kommer att förenklas till prövningens slutresultat eller framtida prövningsresultat; förväntningar på myndighetsgodkännande av lämpligheten av beteendet hos domstols- eller marknadsprodukter och företagets nära och oförutsedda driftskostnader och krav på kapitalkrav. Med dessa och andra risker, liksom med företagets efterföljande sågspån, finns en fil hos Securities and Exchange Commission. och annat sågspån som du kan göra med Exchange Commission. Eventuella framsynta rapporter talar endast till denna presskommentar från och med datumet för artikeln, och företaget åtar sig ingen skyldighet att uppdatera några framsynta rapporter på grund av ny information, framtida händelser eller på annat sätt.
Contacts: Media Cristi Barnett (617) 401-0113 cri[email protected] Investors Ron Moldaver (617) 401-9052 [email protected]
