- Forskare tittar på CRISPR-genskarvningsteknik för att se om den kan användas för att behandla demens och amyotrofisk lateralskleros (ALS).
- Forskare säger att tekniken kan användas för att modifiera DNA och återställa genmutationer som orsakar dessa sjukdomar.
- Forskningen är i sin linda, och mänskliga försök förväntas inte förrän om ett eller två år.
Dr. Claire Cleland arbetar med behandling av neurodegenerativa sjukdomar som frontotemporal demens (FTD) och amyotrofisk lateralskleros (ALS), även känd som Lou Gehrigs sjukdom, i ett laboratorium på campus vid University of California, San Francisco.
Båda är dödliga, irreversibla sjukdomar för vilka det för närvarande inte finns någon effektiv behandling.
Clelland har dock hjälp av ett relativt nytt vapen: CRISPR, genredigeringsteknik.
“Vi utvecklar för närvarande CRISPR-genterapier för genetiska former av FTD och ALS. Men vi måste veta vilken redigering som kommer att fungera och introducera den här tekniken, säger Klelland, docent i neurologi vid universitetet.
“Enstaka genmutationer orsakar sjukdom och ALS och kan behandlas genom att modifiera genomet,” sa Healthline.
Deras första resultat återspeglades i en forskningsartikel som publicerades förra månaden.
CRISPR, som betyder Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, har skakat forskarvärlden de senaste åren.
Han introducerades först till Institutionen för kemi och molekylär- och cellbiologi vid University of California, Berkeley, Ph.D. Presenteras av Jennifer Doudna och hennes kollega, professor Emmanuelle Charpentier vid Max Planck-avdelningen. Patogenvetenskap i Berlin, Tyskland.
Två forskare har tilldelats 2020 års Nobelpris i kemi för sin forskning.
Med CRISPR har människor nu makten att skriva om sekvensen av små regioner av genomet och potentiellt radera vissa sjukdomar.
Presentationen av CRISPR åtföljdes dock av både entusiasm och förlöjligande. Även om tekniken inte har setts finns det de som anser att mänskliga gener inte bör förändras.
Vissa säger att CRISPRs “lekande Gud” är.
Den största oro Bland kritikerna av CRISPR är dess förmåga att förändra gener hos barn och spädbarn.
Under 2018 använde den kinesiske forskaren He Jiankui CRISPR-Cas9-teknologi för att förändra embryonas genom. Hans mål var att göra dem resistenta mot hiv. Tre bebisar föddes senare friska.
Men när de fick reda på vad Jianquin hade gjort, kallade det kinesiska statsrådet mer etiskt uppförande av forskningsinstitut och eliminering av kontrollluckor.
CRISPR är nu mer allmänt accepterat i det globala forskarsamhället.
Det används i laboratorier runt om i världen för att studera och eventuellt behandla cancer, diabetes, hiv/aids och blodsjukdomar.
Tack vare CRISPR kan forskare nu komma åt DNA och göra ändringar som korrigerar mutationer som orsakar sjukdomar.
På UCSF Memory and Aging Center ser Cleland människor med kognitiva symtom och demens som påverkar de delar av hjärnan som styr känslor, beteenden, personligheter och språk.
Clelland sa att han har utvecklat CRISPR-genredigeringsmetoder i lämpliga celltyper härledda från mänskligt inducerade pluripotenta stamceller.
Dessa stamceller härrör från hud- eller blodceller som har omprogrammerats till ett pluripotent tillstånd, såsom ett embryo.
Detta möjliggör utvecklingen av ett obegränsat utbud av alla typer av mänskliga celler som behövs för terapeutiska ändamål. Clellands laboratorium fokuserar på monogena orsaker till FTD och ALS, såsom mutationer i C9orf72-genen.
“Vi är bara ett eller två år bort från mänskliga prövningar,” sa han.
För vissa är forskning ännu för tidigt för att börja väcka förhoppningar.
En talesman för Alzheimers Association sa till Healthline: “Vi kan inte kommentera denna teknik i nuläget.”
ALS-tjänstemän svarade inte på Healthlines begäran om kommentarer till historien.
Linde Jacobs skulle älska att vara med i en av de kommande CRISPR-prövningarna.
Jacobs, 34, som är gift och har två små barn, sa att hans mamma började visa beteende- och personlighetsförändringar 2011 vid 51 års ålder – men det var inte förrän i december 2018 som hon fick diagnosen FTD.
“Min mamma dog i augusti 2021 vid en ålder av 62,” sa Jacobs och lärde sig positiv FTD-status bara en månad senare.
“Min officiella diagnos är frontotemporal demens förknippad med MAPT, en asymtomatisk bärare”, säger Jacobs Healthline.
Han hoppas kunna delta i en av Clelands prövningar, “även om det inte hjälper mig kan det hjälpa någon annan.”
Samtidigt har Steve Fisher, som vann det nationella mästerskapet som tränare för University of Michigans basketlag och coachat många elitlag vid San Diego State University, sedan hans son Mark Fisher stött ansträngningar för att hitta ett botemedel mot ALS och andra genetiska sjukdomar. Sjukdomen upptäcktes 2009.
“Mark var tidigt i rätten och jag applåderar honom för att han slogs. Han har en fenomenal anda, säger han till Fisher Healthline.
”Människor kan leva med ALS. Men det är en väldigt svår sjukdom. Jag tror att det kan finnas ett botemedel. Jag hoppas att det kommer in i Marks liv. “
