Avrobio erhöll särläkemedelsbeteckning för sin genterapi, AVR-RD-05, från US Food and Drug Administration (FDA) för behandling av mukopolysackaridos typ II (MPSII) eller Hunters syndrom.
Den sällsynta och allvarligt invalidiserande lysosomala störningen, Hunters syndrom, drabbar främst unga pojkar och orsakas av en brist på det lysosomala enzymet iduronat-2-sulfatas (IDS).
AVR-RD-05 använder en patients egna hematopoetiska stamceller (HSC) som har transducerats ex vivo med en lentiviral vektor som kodar för det humana IDS-enzymet.
Företaget noterade att denna genterapi är den fjärde som får särläkemedelsbeteckning.
AVR-RD-05 har tidigare fått beteckningen sällsynt pediatrisk sjukdom från FDA.
Nästa år förväntas Avrobio inleda en peer-sponsrad fas I/II klinisk prövning för Hunters syndrom i samarbete med University of Manchester, Storbritannien.
University of Manchester cell- och genterapiprofessor Brian Bigger utvecklade programmet.
Hunters syndrom drabbar ungefär en av 100 000 till en av 170 000 män i världen och orsakar förödande komplikationer i kroppen.
Dessa komplikationer inkluderar allvarliga neurologiska, hjärt- och andningsstörningar, hörselnedsättning och skelettmissbildningar.
FDA beviljar särläkemedelsbeteckning till läkemedel och biologiska produkter som är avsedda att på ett säkert sätt behandla, diagnostisera eller förebygga sällsynta sjukdomar eller tillstånd.
Dessutom ger denna stadga vissa incitament, som kan inkludera skattelättnader för kostnader för kliniska prövningar och undantag från användaravgiften för receptbelagda läkemedel.
I maj i år rapporterade Avrobio preliminära data från en medsponsrad fas I/II klinisk prövning som utvärderar säkerheten för dess undersökningsgenterapi AVR-RD-04 för cystinos, en progressiv sjukdom som kännetecknas av ackumulering av cystin i cellulära organeller.
Cell- och genterapitäckning för läkemedelsteknologier stöds av Cytiva.
Redaktionellt innehåll skapas självständigt och följer högsta standard av journalistisk integritet. Temasponsorer är inte involverade i skapandet av redaktionellt innehåll.
Gratis vitt papper
Säkra försörjningskedjan för cellterapi från bänk till säng
Utvecklingen av cellterapier förändrar vården och ger nytt hopp till tusentals patienter runt om i världen. Men arbetsflödet från ven till ven för dessa terapier är inte utan sina utmaningar, av vilka många kommer att öka när vi skalar för att behandla fler patienter. Ladda ner den här kostnadsfria guiden från Cytiva för att lära dig mer om utmaningarna och riskerna förknippade med den kryogena försörjningskedjan för cellterapier och hur störningar i försörjningskedjan bäst kan mildras.
av Cytiva Thematic
Genom att klicka på knappen Ladda ner gratis vitbok accepterar du villkoren och bekräftar att dina uppgifter kommer att användas enligt beskrivningen i Cytivas aktuella sekretesspolicy. Genom att ladda ner denna vitbok godkänner du att vi kan komma att dela din information med våra vitbokpartners/sponsorer som kan kontakta dig direkt med information om deras produkter och tjänster.
Besök vår integritetspolicy för mer information om våra tjänster, hur vi kan använda, behandla och dela dina personuppgifter, inklusive information om dina rättigheter i förhållande till dina personuppgifter och hur du kan avregistrera dig från framtida marknadskommunikation. Våra tjänster är avsedda för företagsprenumeranter och du garanterar att den e-postadress som skickas är din företags-e-postadress.
https://www.pharmaceutical-technology.com/news/avrobio-orphan-drug-designation-hunter-syndrome/
